Obtención y validación de un modelo matemático simple y clínicamente práctico para la predicción de la respuesta al tratamiento con hormona de crecimiento (GH) en niños prepuberales con déficit idiopático de GH

Resumen

INTRODUCCIÓN Conocemos que los pacientes con déficit somatotrópico responden, genéricamente de forma positiva al tratamiento con rGH. Sin embargo, la respuesta individual es excesivamente variable, poniendo en evidencia que, a pesar de los abundantes estudios en este campo, nuestra capacidad diagnóstica aún es inadecuadamente limitada. Muchos clínicos expertos opinan que dicho tratamiento debería indicarse en función del beneficio potencial de cada paciente; pero tal beneficio solo puede apreciarse retrospectivamente, tras un período de tratamiento. En este contexto, sería muy estimable disponer de un método predictor de la respuesta terapéutica. En la última década se ha publicado numerosos modelos de predicción de crecimiento; pero ninguno ha logrado generalizarse en la práctica clínica. Unos son excesivamente complicados por sus requisitos técnicos o matemáticos; mientras que otros, adolecen de imprecisión y escasa fiabilidad al no utilizar suficientes referencias fiables. HIPÓTESIS El patrón de crecimiento de los niños con déficit somatotrópico, sirve para predecir su respuesta a la terapia sustitutiva. Un modelo de predicción basado en estos datos, de obtención segura y fiable y cálculos accesibles, pondrá al alcance de cualquier clínico el doble objetivo de la precisión y seguridad en el pronóstico de la respuesta. OBJETIVO Un modelo de predicción de la respuesta al tratamiento de los pacientes deficientes en somatropina fiables, preciso y sencillo, para su uso en la clínica diaria. PACIENTES Y MÉTODOS 132 pacientes (71 varones) prepúberes, con déficit so-matotrópico idiopático, tratados con rGH durante al menos un año. Se extrajo un grupo para la validación del modelo (n=32), mediante "split sample", comprobando que sus características fuesen indiferenciables estadísticamente del resto, a los efectos del estudio. Se seleccionaron las variables auxológicas más adecuadas m